Miembros del Comité Científico de SMA, funcionarios del Ministerio y asociaciones de SMA participaron en el Taller sobre Tratamientos Actuales en Atrofia Muscular Espinal (SMA), organizado por el Ministerio de Salud a través del método de video conferencia.
Los miembros del Consejo Científico de SMA compartieron datos sobre los medicamentos SMA utilizados en la reunión. Además, realizaron presentaciones sobre los estudios científicos más actualizados sobre posible terapia génica, que ha salido a la luz recientemente.
En las presentaciones realizadas por el consejo científico; Hasta hace poco, sin ningún tratamiento de AME por primera vez en 2016 que la salida de un medicamento, Turquía el mismo año se expresó que los medicamentos en el mundo como uno de los primeros países todos los pacientes de AME tipo 1 tienen acceso a la oferta gratuita. También se enfatizó que poco tiempo después, nuestros pacientes tipo 2 y tipo 3, que son las formas más leves de la enfermedad, que no están incluidos en el alcance de reembolso de la mayoría de los estados del mundo, también tienen acceso gratuito a medicamentos en nuestro país.
Señalando que las afirmaciones de que estos pacientes no reciben tratamiento y que morirán si no reciben terapia génica hasta los 2 años no reflejan la verdad, el Comité Científico compartió la siguiente información:
“Nuestros pacientes con AME, cuya evaluación de la solicitud está completa, aún se benefician del tratamiento, que se sabe que es efectivo y tiene efectos secundarios, y que se aplica con éxito en nuestro país.
Desarrollados recientemente y en la agenda, los datos sobre terapia génica fueron examinados de manera inmediata y meticulosa por nuestro comité científico, como en el primer proceso. En solo los últimos 2 meses, nuestro comité científico reunió 5 veces y examinó datos sobre medicamentos.
La evidencia publicada en plataformas científicas sobre la eficacia de la terapia génica aún no es suficiente, y no hay evidencia de su superioridad sobre la terapia administrada actualmente. Algunos estudios han informado efectos secundarios graves, especialmente insuficiencia hepática y recuento bajo de plaquetas (tendencia al sangrado).
Además, como parte del procedimiento de aplicación de la terapia génica, es necesario suprimir el sistema inmunológico durante al menos un mes, especialmente en algunos pacientes con mayor peso, este proceso puede tardar hasta 1 año. En nuestros ya frágiles pacientes con AME tipo 1, las infecciones y la supresión del sistema inmunológico representan un mayor riesgo, y el curso de cualquier enfermedad puede ser fatal independientemente de la enfermedad ".
Miembros del consejo científico, considerando todos estos datos científicos; Afirmó que la aplicación de la terapia génica no es adecuada por ahora y que se seguirán los desarrollos, debido a la insuficiencia de los datos actuales sobre la relación beneficio-daño, el hecho de que ya se está aplicando un tratamiento con eficacia conocida y la supresión de la inmunidad durante la epidemia de Covid-19 puede aumentar el riesgo de muerte.
El Comité Científico de SMA se reúne todos los meses para seguir los desarrollos en nuevas alternativas de tratamiento. Las ONG y las familias reciben información periódica.
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